العلاج الجيني لشركة فايزر للهيموفيليا A ينجح في المرحلة المتأخرة من التجارب

فايزر قالت يوم الأربعاء إن العلاج الجيني التجريبي لاضطراب تخثر الدم الوراثي النادر نجح في تجربة كبيرة في مرحلة متأخرة، مما مهد الطريق لموافقة محتملة.

يمكن أن يصبح علاج الهيموفيليا A هو العلاج الجيني الثاني للشركة الذي يدخل السوق الأمريكية بعد Beqvez، الذي تمت الموافقة عليه في أبريل لنوع أقل شيوعًا من اضطراب النزيف يسمى الهيموفيليا B.

تشارك شركة فايزر في تطوير العلاج مع علاجات سانجامو، التي ارتفعت أسهمها بأكثر من 60٪ يوم الأربعاء بعد صدور البيانات. وكان سهم فايزر ثابتًا يوم الأربعاء.

تعد شركة فايزر من بين العديد من شركات الأدوية التي تستثمر في مجال العلاجات الجينية والخلاياية سريع النمو – وهي علاجات مكلفة لمرة واحدة تستهدف المصدر الجيني للمريض أو الخلية لعلاج المرض أو تغيير مساره بشكل كبير. يتوقع بعض خبراء الصحة في الصناعة أن تحل هذه العلاجات محل العلاجات التقليدية التي تستمر مدى الحياة والتي يتناولها المرضى لإدارة الحالات المزمنة.

الهيموفيليا أ هو مرض مدى الحياة ناجم عن نقص بروتين تخثر الدم المسمى العامل الثامن. وبدون ما يكفي من هذا البروتين، لا يمكن للدم أن يتجلط بشكل صحيح، مما يزيد من خطر النزيف التلقائي والنزيف الشديد بعد الجراحة. وقالت شركة فايزر في بيان نقلاً عن البيانات إن هذه الحالة تحدث في حوالي 25 من كل 100 ألف مولود ذكر في جميع أنحاء العالم.

وقالت شركة فايزر إن علاجها لمرة واحدة يخفض بشكل كبير عدد نوبات النزيف السنوية لدى المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا A الشديدة إلى المتوسطة بعد 15 شهرًا. وقالت الشركة إن الدواء كان أداؤه أفضل من العلاج القياسي الحالي للمرض، وهو الحقن الروتيني الذي يحل محل بروتين العامل الثامن.

وقال الدكتور أندرو ليفيت، الباحث الرئيسي في التجربة، في بيان: “بالنسبة للأشخاص الذين يعانون من الهيموفيليا أ، لا يمكن الاستهانة بالتأثير الجسدي والعاطفي للحاجة إلى منع وعلاج نوبات النزيف من خلال الحقن الوريدية المتكررة أو الحقن”.

وقالت شركة فايزر إن الدراسة مستمرة وستقدم بيانات إضافية في الاجتماعات الطبية القادمة.

إذا تمت الموافقة عليه، فإن علاج فايزر سوف ينافس شركة بيومارين الدوائيةعلاج روكتافيان لمرة واحدة. كان طرح علاج BioMarin بطيئًا منذ أن حصل على الموافقة في الولايات المتحدة العام الماضي، مما أثار تساؤلات حول عدد المرضى الذين سيتناولون عقار فايزر إذا دخل السوق.

يقال إن BioMarin تدرس ما إذا كانت ستسحب علاج الهيموفيليا A الذي يكلف 2.9 مليون دولار.