وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج الجيني لشركة فايزر Beqvez لعلاج الهيموفيليا B

وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الجمعة فايزرعلاج لاضطراب النزيف الوراثي النادر، مما يجعله أول علاج جيني على الإطلاق للشركة يفوز بالترخيص في الولايات المتحدة

أعطت الوكالة الضوء الأخضر للدواء، الذي سيتم تسويقه باسم Beqvez، للبالغين المصابين بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة والذين يستوفون متطلبات معينة.

ويعيش أكثر من 7000 شخص في الولايات المتحدة مع هذه الحالة المنهكة، وفقًا لمجموعة مناصرة. تنجم هذه الحالة عن عدم كفاية مستويات بروتين معين يساعد الدم على تكوين جلطات لوقف النزيف وإغلاق الجروح. وبدون هذا البروتين، المسمى العامل التاسع، فإن المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B يصابون بالكدمات بسهولة وينزفون بشكل متكرر ولفترات أطول.

Beqvez هو علاج لمرة واحدة مصمم لتمكين المرضى من إنتاج العامل التاسع بأنفسهم ومنع النزيف والسيطرة عليه. عدة مرات في الأسبوع أو الشهر عن طريق الأوردة

“يعاني الكثير من الأشخاص المصابين بالهيموفيليا ب من الالتزام واضطراب نمط الحياة المعتاد [factor IX] وقال الدكتور آدم كوكر، مدير برنامج بنسلفانيا الشامل لتجلط الدم والهيموفيليا، في بيان لشركة فايزر يوم الجمعة، إن “الحقن الوريدي، بالإضافة إلى نوبات النزيف العفوية، التي يمكن أن تؤدي إلى تلف المفاصل المؤلم ومشاكل في الحركة”.

وأضاف كوكر أن عقار فايزر “لديه القدرة على أن يكون تحويليا للمرضى المناسبين من خلال تقليل العبء الطبي والعلاجي على المدى الطويل”.

وتمثل الموافقة خطوة كبيرة لشركة فايزر، التي تحاول استعادة مكانتها بعد التراجع السريع لأعمالها المتعلقة بفيروس كورونا العام الماضي. تراهن الشركة بشكل كبير على أدوية السرطان وعلاجات مجالات الأمراض الأخرى للمساعدة في تغيير أعمالها

تعد شركة Pfizer واحدة من العديد من الشركات التي تستثمر في مجال العلاجات الجينية والخلاياية الذي يشهد نموًا سريعًا. وهي علاجات عالية التكلفة لمرة واحدة تستهدف المصدر الجيني للمريض أو الخلية لعلاج المرض أو تغيير مساره بشكل كبير. يتوقع بعض خبراء الصحة أن تحل العلاجات الخلوية والجينية محل العلاجات التقليدية التي تستمر مدى الحياة والتي يستخدمها الأشخاص لإدارة الأمراض المزمنة

حصلت شركة Pfizer على حقوق إنتاج وتسويق Beqvez من شركة Spark Therapeutics في عام 2014. ولم تكشف الشركة عن كيفية تسعير العلاج.

سوف يتنافس هذا العلاج الجيني مع عقار هيمجينيكس التابع لشركة CSL Behring ومقره أستراليا، وهو علاج مماثل حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء لعلاج الهيموفيليا B في عام 2022. وفي الولايات المتحدة، تبلغ قائمة أسعار هذا الدواء 3.5 مليون دولار قبل التأمين والحسومات الأخرى.

ومن الجدير بالذكر أن بعض خبراء الصحة قالوا إن التكاليف المرتفعة والمشكلات اللوجستية، من بين عوامل أخرى، قد حدت من استخدام عقار Hemgenix وعلاج جيني آخر معتمد لمرض الهيموفيليا A الأكثر شيوعًا.

وتسعى شركة فايزر أيضًا للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على جسمها المضاد التجريبي، مارستاسيماب، لعلاج الهيموفيليا A وB. وتعمل الشركة أيضًا على تطوير علاج جيني للحثل العضلي الدوشيني، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى إضعاف العضلات تدريجيًا.