يرتفع عقار Sarepta مع ترحيب المستثمرين بالاستخدام الموسع للعلاج الجيني للحثل العضلي الدوشيني

علاجات ساريبتا ارتفعت الأسهم بنسبة 36٪ تقريبًا في تداول ما قبل البيع يوم الجمعة حيث فتحت الموافقة على الاستخدام الموسع سوقًا أكبر في الولايات المتحدة للعلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني (DMD).

ومنحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، الخميس، موافقة تقليدية للعلاج “إليفيديس” للمرضى الذين يبلغون من العمر أربع سنوات فما فوق والذين يستطيعون المشي، فضلا عن موافقة معجلة لأولئك الذين لا يستطيعون المشي.

قدر تيم لوغو من ويليام بلير أن المبيعات المحتملة لـ Elevodys ستصل إلى 3 مليارات دولار في عام 2025 وتصل ذروة المبيعات إلى 5 مليارات دولار في عام 2027 مع الموافقة الموسعة.

وكتب لوغو في مذكرة: “لم يتم تشخيص العديد من المرضى الذين تقل أعمارهم عن 4 سنوات بعد، ولكنهم سيدخلون في التصنيف، مما يفتح سوق DMD لجميع المرضى الحاليين والمستقبليين الذين سيكونون مؤهلين للعلاج”.

بلغت مبيعات Elevodys 200.4 مليون دولار لعام 2023 ومن المتوقع أن ترتفع إلى 991.91 مليون دولار هذا العام، وفقًا لبيانات LSEG.

DMD هو اضطراب وراثي تدريجي لضمور العضلات يؤثر على ما يقدر بواحد من كل 3500 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم، وفقًا للمنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة ومقرها الولايات المتحدة.

ونظرًا لارتفاع الطلب والسلامة المقبولة، أشار المحللون إلى مخاوف التصنيع والعرض باعتبارها العوامل المقيدة الوحيدة.

يبلغ عدد سكان Elevidys الآن حوالي 13000 مريض، أو ما يقرب من 90٪ من المرضى في الولايات المتحدة، وفقًا لمحلل BMO Capital كوستاس بيليوريس.

ويتوقع بيليوريس أن يكون Elevidys هو العلاج الجيني “DMD” “المهيمن” مع عدم وجود منافسة على المدى القريب حتى وقت لاحق من عام 2027.

وتقوم شركة RegenxBio باختبار علاج جيني منافس في المرحلة المبكرة إلى المتوسطة، في حين فشل علاج شركة Pfizer مؤخرًا في دراسة المرحلة الأخيرة.

ومن المتوقع أن ينمو سوق العلاج العالمي لمرض DMD – بما في ذلك العلاجات الجينية والأدوية الأخرى – إلى 11.47 مليار دولار بحلول عام 2034، وفقًا لشركة الأبحاث ResearchandMarkets.

وفي الوقت نفسه، ستستضيف Sarepta مكالمة مع المستثمرين في الساعة 08:30 صباحًا بالتوقيت الشرقي لمناقشة الموافقة الموسعة. يعد Elevidys حاليًا من بين أغلى العلاجات في العالم حيث تبلغ قائمة أسعاره 3.2 مليون دولار.

بلغت نسبة السعر إلى القيمة الدفترية الملموسة لشركة Sarepta، وهي معيار مشترك لتقييم الأسهم، 12.52 يوم الجمعة، مقارنة بـ 1.49 لشركة RegenxBio.